据Anthropic介绍,约950个Claude智能体同时运行,在21.5小时内发现了有趣的基因序列。加州大学伯克利分校基因编辑专家、创新基因组学研究所(IGI)治疗研发主管Fyodor Urnov表示:“我真诚地赞赏Anthropic将他们的发现公之于众。”(IGI与Anthropic合作,但未参与此次新发现。)
然而,其他科学家对此发现的热情较为谨慎。斯坦福大学专注于将AI融入基因组工程研究的教授Le Cong指出:“实验仍在排队等待进行,但宣传已经开始。”
Anthropic已建立了用于药物发现的湿实验室,并明确表示此次发现并非终点。公司在X平台发文称:“我们尚未完全理解该系统的功能,但只有少数已知系统具备其特征,且它们都能剪切、复制和粘贴DNA。”技术报告中包含了一项物理实验,但尚未经过同行评审。要确定该发现的重要性,还需大量后续工作。目前尚不清楚该酶系统是否能作为基因编辑工具使用,若能,是否具备实用价值。
Cong形象地比喻:“假设我们在圣塔莫尼卡海滩,试图从沙子中寻找钻石。AI发现了一个看起来闪亮的东西,但你还得回实验室确认——它是玻璃还是钻石?”
Anthropic的研究人员通过让Claude智能体在庞大的基因组数据库中搜索“有趣的新型逆转录酶”发现了这一闪亮目标。逆转录酶能将RNA复制成DNA,这与细胞内DNA转录成RNA的常规过程相反,但在多种生物功能中发挥作用,包括插入DNA片段。
Anthropic称,Claude智能体最初识别出超过20万个可能的逆转录酶,随后筛选出数千个疑似新型酶,最终锁定一个“异常”的逆转录酶家族,该家族含有长串重复DNA序列,类似于CRISPR系统。Anthropic将其命名为ART(array-associated reverse transcriptases,阵列相关逆转录酶)。该系统存在于感染细菌的大型病毒——巨型噬菌体中。
一名AI智能体写道:“我眼见一个串联重复阵列……这是不是一个类CRISPR的重复阵列?”该智能体同时指出该系统可能是retron(技术报告中也有提及)。CRISPR和retron均为细菌免疫系统,虽然retron在基因编辑中有一定应用,但远不及CRISPR多功能。因此,Anthropic在博客中强调与CRISPR的相似性也不足为奇。
Gladstone研究所副研究员Seth Shipman认为Anthropic发现的并非新型CRISPR系统,但仍具备研究价值。他表示:“新颖之处在于发现方式,而非发现本身。”他的实验室曾利用retron构建基因编辑系统,说明retron确实可用于基因编辑。
鉴于手动挖掘基因组数据库识别新逆转录酶可能耗时数月,Shipman对Anthropic一天内完成此任务表示赞赏,但他提醒不要将发现完全归功于AI模型:“Claude并非完全自主发现,研究中仍有科学家参与。”

事实上,该逆转录酶早在2021年由德州农工大学微生物学家Jason Gill及其团队在巨型噬菌体研究中发现。新颖之处或在于Claude识别出其周围的重复序列,暗示该酶可能属于类CRISPR系统。
Gill表示:“这些模型擅长发现模式,远胜于人眼直观观察。人类也能做到,但需先有假设。”他补充称,ART与已知CRISPR系统无明显关联,证明其具备基因编辑活性仍需Anthropic进一步验证。
Cong赞扬科学家们为Claude选择了极适合其模式识别能力的问题。该模型或可应用于类似的大数据项目,但这并不意味着Claude会迅速推动生命科学领域的所有发现。
此外,科学界无法评估该模型的训练数据,这在当前主流期刊要求科学家公开代码以确保可重复性的时代显得尤为不透明。一位研究该酶的学者怀疑模型可能基于其未公开的研究成果进行训练,因他曾向Claude公开版本分享过尚未发表的发现。对此,Anthropic向《纽约时报》回应:“Claude未基于任何用户对话训练,我们的分子生物学团队也无此权限。”
即使Claude识别出基因编辑领域的重大突破,仍需科学家在实验室验证假设。Anthropic CEO Dario Amodei在X平台表示:“未来或许Claude能自主控制实验设备安全地完成实验。”即便如此,这仍是较远的未来。(这一设想引发诸多安全与监管问题,Amodei随后强调Anthropic实验室处于最低生物安全等级,不含对人体有重大危害的物质。)
基因编辑领域的进展往往缓慢。自1987年首次发现细菌中的CRISPR序列,到2012年Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier证明其可编程剪切DNA,历时25年。尽管CRISPR现已广泛应用于实验室,并在多项临床试验中用于治疗心血管疾病、癌症、自身免疫病及罕见病,目前仅有一款基于该技术的药物于2023年底获批上市。这充分体现了科学进步的漫长历程及基础研究向药物转化的挑战。
Anthropic此次发现的局限也反映了更根本的问题。CRISPR之所以革命性,是因为科学家发现了此前未知的生物系统。尚不清楚任何AI模型是否能在不明确目标的情况下发现有用的新系统。
Cong总结:“如果AI仅基于人类发现CRISPR之前的知识训练,却能发现CRISPR,那将是检验AI科学家能力的更好方式。”


